• Des appels d’offres : plus de 350 programmes de recherche.

• Une véritable politique de sites et de plateformes : AP-HP (Necker, Cochin, Pitié-Salpêtrière…), pôle nantais, Ecole vétérinaire de Maisons-Alfort, Marseille-Nice, Genopole d’Evry...

• Des programmes stratégiques : plusieurs millions d’euros par an pendant plusieurs années.

• Des partenariats institutionnels : INSERM, CNRS, CEA, AP-HP, Universités, Ministère de la Recherche et Ministère de la Santé…

• Des partenariats industriels (biotechs et sociétés pharmaceutiques), toujours dans une logique de retour au malade.

• Des partenariats associatifs : soutien financier à d’autres associations; création et financement d’Eurordis, association européenne réunissant 300 associations européennes de maladies rares ; consortium stratégiques avec d’autres associations internationales majeures comme la MDA (Muscular Dystrophy Association) ou Duchenne Parent Project ; Fondation Imagine (Necker) dont l’AFM est un partenaire fondateur.

• Des actions auprès de la Communauté Européenne, par le biais d’Eurordis, ayant permis par exemple une réglementation particulière pour les médicaments orphelins (449 médicaments désignés orphelins depuis 1999, dont 33 autorisations de mise sur le marché pour le bénéfice potentiel d’1,6 million de malades en Europe).

> Le passage aux essais sur l'homme nécessite le développement de plateformes spécifiques.